罕见病药物日渐普及，国产创新药驶入“快车道”

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罕见病药物日渐普及，国产创新药驶入“快车道”
2025年12月3日07:39 来源：经济参考报记者 李恒
前段时间，14岁的戈谢病患者小艾在上海交通大学医学院附属新华医院服用了国产新药。 “我很放心，因为我可以用药并支付费用。”小艾妈妈似乎松了一口气，因为她已经很久没有见到她了。长期以来依赖进口且价格昂贵的罕见疾病治疗药物越来越多地在中国制造。 “真正的医疗创新的价值最终必须体现在患者的可及性和生命的尊严上。”薛坤 医药研发创始人、董事长兼CEO北海康成公司表示，公司将继续关注未满足的临床需求，让更多新的、更好的药物造福患者。罕见病是衡量一个社会文明温度的尺度。这款新药从实验室研发，到获批商业化，再到参加今年的全国创新药商保谈判，一路走来到达患者手中，是近年来我国创新药加速发展的一个缩影。 “十五五”规划要求“支持创新药物和医疗器械发展”。RIA表示，这意味着多部门将进一步加强政治支持，从审评审批、支付保障、产业支持等多个方面为本土创新药企“铺路搭桥”。为并不罕见的罕见疾病开发药物。响应针对罕见病患者长期面临的“诊难、用药难、药价高”的困境，有关部门通过国家医保目录谈判和动态调整机制，开辟了药品研发、审评审批的绿色通道，加快了多种罕见病药品的上市和“降价”。 “国家支持创新药，特别是加快药品研发。到2024年，我国创新药上市申请平均审评时间为225个工作日，其中获得优先审评的创新药平均审评时间仅为162个工作日，显示审评审批速度显着提升。”数据显示，“十四五”以来，已有超过110个国产创新药获批在我们国家出售，wi市场规模达1000亿元。在研新药数量占全球20%以上，新药研发排名全球第二。中国医药创新促进会相关负责人表示，近年来，“中药”逐渐从仿制走向原始创新，研发能力和国际化水平显着提升。各部门纷纷启动支持创新药物研发的举措，利用新技术平台提高研发效率，利用真实的研究数据为药物评价和医保决策提供更全面的依据……未来，创新药物的“全生命周期”将得到更多支持。政策、产业和技术的进一步融合有望带来更多本土产品将创新药物送入千家万户，加速“健康医疗”的愿景变为现实。
（编辑：何欣）